La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó el erdafitinib, un tratamiento oral para personas adultas con cáncer urotelial localmente avanzado o metastásico, el tipo más frecuente de cáncer de vejiga. La terapia está dirigida a pacientes con determinadas alteraciones genéticas y progresión de la enfermedad tras recibir quimioterapia.

El fármaco fue desarrollado por Janssen, compañía farmacéutica de Johnson y Johnson, y ya está disponible para su comercialización en el país. La cobertura depende de cada efector de salud.

Erdafitinib y medicina de precisión para el cáncer de vejiga

El erdafitinib pertenece a la medicina de precisión, un enfoque que considera las características individuales de cada paciente. “El Erdafitinib es una molécula de la llamada medicina de precisión, lo que trae aparejados múltiples beneficios por tratarse de un tipo de tratamiento que reconoce que cada paciente es único y que las diferencias individuales en sus genes, entorno y estilos de vida deben tenerse en cuenta en los tratamientos que reciben”, explicó Fernando Galanternik, investigador clínico y médico oncólogo del CEMIC.

Galanternik, responsable de la unidad de tumores genitourinarios, sostuvo que el tratamiento “marca un nuevo paradigma para el tratamiento del cáncer urotelial metastásico”. También señaló: “En un escenario anterior a su aprobación, los pacientes con cáncer de vejiga avanzado se encontraban en una situación de mucho riesgo. Por lo cual, disponer de una herramienta más -como lo es la medicina de precisión- en la lucha contra la enfermedad, más allá de la quimioterapia y la inmunoterapia, resulta muy esperanzador”.

Quiénes pueden recibir el tratamiento y qué resultados mostró

La indicación alcanza a adultos con carcinoma urotelial localmente avanzado o metastásico que presentan alteraciones en los receptores del factor de crecimiento fibroblástico, conocidos como FGFR. Se trata de enzimas que intervienen en funciones vitales para la actividad y proliferación celular. Además, la enfermedad debe haber progresado durante o después de al menos una línea de quimioterapia, o hasta 12 meses después de una quimioterapia neoadyuvante o adyuvante.

Las alternativas disponibles para la segunda línea de tratamiento son limitadas y, según Galanternik, suelen ofrecer un control reducido de la enfermedad. Los tratamientos posteriores a la primera línea registran una tasa de respuesta promedio del 20% y una sobrevida global de entre seis y nueve meses.

En cambio, el erdafitinib “ha demostrado que tiene la capacidad de lograr una tasa de respuesta rápida y duradera, con una tasa de respuesta de 40,2% (en 40 de cada 100 casos se produjo una disminución del tumor), y una sobrevida global de 13.8 meses”, detalló el especialista.

Cómo actúa el erdafitinib y en qué estudio se basó la aprobación

El erdafitinib es un inhibidor de tirosina quinasa que se une a FGFR y bloquea su actividad enzimática, de acuerdo con datos obtenidos in vitro. Estos receptores están presentes tanto en células tumorales del cáncer de vejiga como en células sanas. El mecanismo busca evitar la multiplicación de las células cancerosas.

La aprobación se apoyó en los resultados de un ensayo clínico de fase dos realizado con 99 personas con carcinoma urotelial avanzado. Los participantes habían presentado progresión durante o después de al menos una quimioterapia y tenían al menos una mutación de FGFR para la que está indicado el medicamento.

“De esta manera, Argentina se convierte en el tercer país en recibir la aprobación y comercialización del medicamento, un gran hito para los pacientes, así como también para la comunidad científica, que desde hace tiempo aguardaba por nuevos tratamientos que combatan el cáncer de vejiga metastásico”, concluyó Galanternik.

Cáncer de vejiga: cifras, síntomas y detección

El cáncer de vejiga representa más del 90% de los tumores uroteliales y es el décimo tipo de cáncer más frecuente en el mundo, con alrededor de 550.000 casos nuevos por año. Ocupa el sexto lugar entre los cánceres más frecuentes en hombres y el puesto 17 en mujeres.

En Argentina se registraron 3.785 casos nuevos en ambos sexos en 2020, de los cuales 2.955 correspondieron a hombres. La enfermedad es más frecuente en varones y su detección temprana mejora las posibilidades de que el tratamiento sea eficaz, aunque en sus etapas iniciales puede avanzar sin síntomas. El sangrado en la orina, presente en el 90% de los casos, el dolor al orinar y el dolor pélvico son algunos de los signos más comunes.

Según la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica (ASCO), en pacientes con cáncer de vejiga localmente avanzado la esperanza de vida a cinco años es del 35%. Cuando la enfermedad llega a la etapa metastásica, es decir, se propaga a otros órganos, esa cifra baja al 5%. Alrededor de uno de cada cinco pacientes con metástasis presenta un cambio en FGFR.