La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó el erdafitinib, un tratamiento oral para adultos con cáncer urotelial localmente avanzado o metastásico que presentan alteraciones en los receptores FGFR. La terapia está destinada a pacientes cuya enfermedad avanzó durante o después de una línea de quimioterapia, o hasta 12 meses después de recibir quimioterapia neoadyuvante o adyuvante.

El cáncer urotelial es el tipo más común de cáncer de vejiga. La nueva opción terapéutica está dirigida a personas con alteraciones en los receptores del factor de crecimiento fibroblástico (FGFR), enzimas que intervienen en funciones esenciales para las células y su proliferación.

Erdafitinib y medicina de precisión para el cáncer de vejiga

El oncólogo e investigador clínico Fernando Galanternik, responsable de la unidad de tumores genitourinarios del CEMIC, explicó que el erdafitinib pertenece a la medicina de precisión, un enfoque que considera las diferencias genéticas, ambientales y de estilo de vida de cada paciente.

“El Erdafitinib es una molécula de la llamada medicina de precisión, lo que trae aparejados múltiples beneficios por tratarse de un tipo de tratamiento que reconoce que cada paciente es único y que las diferencias individuales en sus genes, entorno y estilos de vida deben tenerse en cuenta en los tratamientos que reciben”, explicó Galanternik.

El especialista sostuvo que la incorporación del fármaco “marca un nuevo paradigma para el tratamiento del cáncer urotelial metastásico”. También señaló que, antes de esta aprobación, quienes tenían cáncer de vejiga avanzado enfrentaban una situación de alto riesgo y contaban con alternativas limitadas, más allá de la quimioterapia y la inmunoterapia.

Resultados del tratamiento y sobrevida en pacientes

Según Galanternik, las terapias de segunda línea disponibles ofrecen un control limitado de la enfermedad para la mayoría de los pacientes. Los tratamientos posteriores a la primera línea registran una tasa de respuesta promedio del 20 por ciento y una sobrevida global de entre 6 y 9 meses.

En cambio, el erdafitinib demostró una tasa de respuesta del 40,2 por ciento y una sobrevida global de 13,8 meses. La tasa de respuesta indica que, en alrededor de 40 de cada 100 casos, se produjo una disminución del tumor.

La aprobación se basó en los resultados de un ensayo clínico de fase 2 realizado con 99 pacientes con carcinoma urotelial avanzado. Las personas participantes habían tenido progresión de la enfermedad durante o después de al menos una quimioterapia y presentaban una mutación de FGFR para la que está indicado el medicamento.

Incidencia y síntomas del cáncer de vejiga

El cáncer de vejiga representa más del 90 por ciento de los tumores uroteliales y es el décimo tipo de cáncer más frecuente en el mundo, con cerca de 550.000 casos nuevos al año. Ocupa el sexto lugar entre los cánceres más frecuentes en hombres y el decimoséptimo en mujeres.

En Argentina se registraron 3.785 casos nuevos en ambos sexos durante 2020. De ese total, 2.955 correspondieron a hombres. La detección temprana mejora las probabilidades de que el tratamiento sea eficaz, aunque en sus primeras etapas la enfermedad puede avanzar sin síntomas.

El sangrado en la orina, presente en el 90 por ciento de los casos, es uno de los signos más frecuentes. También pueden aparecer dolor al orinar y dolor pélvico. De acuerdo con la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica (ASCO), la esperanza de vida a cinco años es del 35 por ciento para pacientes con cáncer de vejiga localmente avanzado y del 5 por ciento cuando la enfermedad se vuelve metastásica. Cerca de uno de cada cinco pacientes con metástasis presenta un cambio en FGFR.

Cómo actúa y dónde está disponible el erdafitinib

El erdafitinib es un inhibidor de tirosina quinasa que se une a FGFR e inhibe su actividad enzimática. Estas enzimas están presentes tanto en células tumorales del cáncer de vejiga como en células sanas de distintas partes del cuerpo. Según datos in vitro, el mecanismo del fármaco busca impedir la multiplicación de las células cancerosas.

Con la aprobación, Argentina se convirtió en el tercer país en autorizar la comercialización del medicamento. Galanternik calificó la decisión como un hito para los pacientes y para la comunidad científica, que aguardaba nuevas alternativas contra el cáncer de vejiga metastásico.

El tratamiento, desarrollado por Janssen, Compañías Farmacéuticas de Johnson & Johnson, ya está disponible para su comercialización. La cobertura depende de cada efector de salud.